アルナイラムのブトリシラン、トランスサイレチンアミロイド心筋症の第3相臨床試験で統計的に有意な薬効を報告

2024年6月25日 01:35

アルナイラム・ファーマシューティカルズ（ティッカーシンボル：ALNY）は心疾患治療薬が第3相臨床試験で死亡ならびに心血管合併症再発リスクを軽減したことを発表し、米国食品医薬品局（FDA）からの承認が濃厚になったことを発表しました。ブトリシランはプラセボに対しリスクを28％減少させました。

トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）と呼ばれる疾患の効果的な治療法を開発するために長年努力してきた同社にとり、今回の臨床結果は勝利と言えます。米国食品医薬品局は過去に同社が開発した治療薬を却下した経緯があります。
 
また、今年初めにHELIOS-Bと呼ばれる試験で、単剤療法集団の分析を主要エンドポイントに追加し、追跡期間を3か月延長するという臨床試験デザインの変更を要求しました。その時、市場関係者はブトリシランが大きな薬効を示さないのではないかと懸念しました。
 
今回の臨床結果は「統計的に有意である」と、同社は主張しています。
 
しかし、今回の臨床結果からブトリシランが競合するブリッジバイオのアコラミディスに比べどれだけ優れているか？　についてはわかりません。
 
さらに標準治療であるファイザーの承認薬ヴィンダマックスに比べて、どれほどの追加効果を提供するのかも明らかではありません。
 
もし今回の用法が承認されれば同社にとって数十億ドルの商機が生まれると考えられます。
 
なおブトリシランは既に神経希少疾患治療薬として市場に出ています。市場規模ではATTR-CMのほうが大きいです。世界中で40万人以上がATTR-CMだと推定されています。