ジェロン

2024年3月15日 19:56

米国食品医薬品局（FDA）がジェロン（ティッカーシンボル：GERN）の輸血を要する低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）治療薬「イメテルスタット」の第3相臨床試験結果に関し12対2の賛成で薬効を認める投票結果を得ました。

（出典：ジェロン）

（出典：ジェロン）

低リスク骨髄異形成症候群（MDS）とは、骨髄の造血細胞が正常に成熟せず、血液細胞の減少や異常をきたす病気の一種です。骨髄異形成症候群は、その進行速度と予後によって、低リスク、中リスク、高リスクの3つに分類されます。低リスクの場合進行速度は遅いですし白血病に発展するリスクも低いです。骨髄移植は必要としないケースが多いです。しかし貧血、めまい、疲労感などがありクウォリティー・オブ・ライフは低いです。

芽球減少症(RA: Refractory anemia)、環状鉄芽球を伴う芽球減少症(RARS: Refractory anemia with ring sideroblasts)、不応性貧血を伴う異常細胞の出現(RCMD: Refractory cytopenia with multilineage dysplasia)も同じグループの疾患と言えます。

低リスクMDSの治療は、主に対症療法と経過観察が中心となり、症状に応じて赤血球輸血や造血因子製剤の投与などが行われます。

「イメテルスタット」にFDAが承認の回答を下す期限は6月16日です。

潜在市場規模は2031年で35億ドルと試算されています。